引领儿童用药迈向春天——国家药监局提高儿童用药可获得性和安全性工作纪实

   儿童药的生产和研发是世界性技术难题，受伦理、临床试验可行性、产业政策和市场等多方面因素影响，其可获得性和安全性的保障难度远高于成人用药。党的十八大以来，为切实解决儿童用药保障及药品质量安全问题，破解临床“儿童吃药靠掰，用量靠猜”困局，国家药监局多措并举、精准发力，谋划解决儿童用药研发重点、难点，鼓励和促进儿童用药研发创新，不断满足临床需求，全面提高我国儿童用药的可获得性和安全性。

优化儿童用药审评审批机制

  2019年新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。2020年新修订的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中设立优先审评通道，将儿童用药品纳入优先审评审批程序。

  国家药监局认真落实儿童用药优先审评审批政策，通过开通儿童用药绿色通道、对研发企业主动靠前服务、安排项目管理人专人专项督导审评任务进度等举措优化审评资源配置，加快儿童用药上市。截至4月30日，已完成30项儿童用药技术审评任务，共计21个品种，包含8个优先审评审批品种和3个“鼓励研发申报儿童药品清单”品种。

  据介绍，近年获批的儿童用药品种，如轮状病毒疫苗、利司扑兰口服溶液用散以及化学仿制药尼替西农胶囊、氨己烯酸散、咪达唑仑口服溶液等，为儿童用药提供适宜剂型、填补国内相关领域治疗药物空白，满足了迫切临床需求。

建立健全指导原则体系

  据统计，2021年，47个儿童用药获批上市，14个儿童用药纳入优先审评审批序列，其中，包括儿科吸入制剂、轮状病毒疫苗、中药颗粒剂等重要品种和剂型。这主要得益于国家药监局在建立健全儿童用药研发技术指导原则体系方面的努力。

  据介绍，针对企业开展儿童用药研发痛点难点问题，国家药监局加强研究、对症下药，对儿童用药适用规格、剂型缺乏等问题深入调研，按照“急用先行”原则，结合临床实际，建立包括成人用药数据外推、真实世界数据支持等指导原则在内的儿童用药研发审评证据体系。

  与此同时，国家药监局于2021年发布《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》等12项儿童用药专项指导原则，并将4项儿童用药专项指导原则列入2022年年度工作计划，进一步完善儿童用药临床试验和安全性评价标准，为儿童用药研发和审评提供重要技术支持与审评依据，进一步激发企业研发活力。

  据国家药监局介绍，自2017年我国加入国际人用药注册技术协调机制（ICH），加快推进ICH相关技术指导原则实施以来，我国儿童用药研发技术要求已与国际先进经验接轨，儿童用药研发能力也得以提升。

加快急需儿童用药上市

  为加快境外已上市药品进入中国，满足我国临床需求，国家药监局会同国家卫健委组织专家遴选并发布临床急需境外新药品种目录，对纳入品种加大服务指导力度，鼓励境外企业来中国提出申报，并对申报品种建立专门通道开展审评。据悉，共发布3批临床急需境外新药品种目录。

  记者了解到，近年来，我国已先后加快审批治疗5q脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等16个儿童用药，为提高患儿生存率和生活质量带来了新的希望。

  此外，国家药监局以临床需求为导向，积极强化与儿童临床机构、儿童药企业合作，建立解决儿童用药研发协同合作机制，共同促进儿童用药创新研发。

  针对临床机构反映的儿童患者超说明书使用药品问题，国家药监局药品审评中心与国家儿童医学中心签署战略合作协议，设立“中国儿童说明书规范化项目”，开展已上市药品说明书中儿童用药信息的规范化增补工作。国家药监局创新监管手段，以儿科临床需求为导向，在充分论证的基础上，采用前沿研究方法，基于儿科临床实际用药数据和合理利用真实世界证据，对已上市药品说明书增加儿童用药信息，确保临床合理安全用药。